日前，百濟(jì)神州公司自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼通過(guò)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤患者。這標(biāo)志著，澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國(guó)企業(yè)自主研發(fā)、在FDA獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥，實(shí)現(xiàn)中國(guó)原研新藥出海新“突破”。

淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱(chēng)，是發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一。《柳葉刀》2018年調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，2012年淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤全球發(fā)病人數(shù)約為45萬(wàn)。

澤布替尼是一款新型強(qiáng)效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開(kāi)展臨床試驗(yàn)。數(shù)據(jù)顯示，在針對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達(dá)到了總體緩解。

澤布替尼獲得FDA批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的有效性數(shù)據(jù)。作為這項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床研究的首席研究者，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任朱軍教授表示：“作為臨床腫瘤醫(yī)生，能夠參與并見(jiàn)證本土自主研發(fā)的新藥首次在FDA獲準(zhǔn)上市，非常欣慰。這代表著我國(guó)的創(chuàng)新能力和研究水平得到國(guó)際肯定，我們不僅能為中國(guó)患者研發(fā)新藥，也能讓更多國(guó)家的患者受益，為世界提供中國(guó)的治療方案。”

今年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認(rèn)定”，成為首個(gè)獲得該認(rèn)定的本土研發(fā)抗癌新藥。今年8月，F(xiàn)DA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格。

截至目前，澤布替尼在全球啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)累計(jì)超過(guò)20項(xiàng)，臨床試驗(yàn)覆蓋的國(guó)家超過(guò)20個(gè)，全球范圍內(nèi)超過(guò)1600位患者接受了澤布替尼的治療。

近年來(lái)，我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)加快轉(zhuǎn)型升級(jí)，大批科學(xué)家歸國(guó)投入新藥研發(fā)，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制轉(zhuǎn)向創(chuàng)新、從本土走向全球，注入了可持續(xù)發(fā)展的活力。

“我國(guó)近年來(lái)持續(xù)深入的藥品審評(píng)審批制度改革，及醫(yī)保支付制度改革，為本土新藥出海取得歷史性突破營(yíng)造了有利的宏觀環(huán)境。作為中國(guó)企業(yè)，我們對(duì)國(guó)家的改革感到歡欣鼓舞，也期待改革進(jìn)一步深化，讓中國(guó)科學(xué)家、中國(guó)企業(yè)的研發(fā)成果能盡早惠及更多患者，持續(xù)促進(jìn)產(chǎn)業(yè)升級(jí)，推動(dòng)我國(guó)向全球‘制藥強(qiáng)國(guó)’的戰(zhàn)略目標(biāo)邁進(jìn)。”百濟(jì)神州中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示。(本報(bào)記者 陳 頤)